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Congrès NACFC 2016

Traitement antibiotique précoce pour l’éradication de Staphylococcus aureus meti-R: essai randomisé-contrôlé multicentrique

On connait l’impact négatif que le Staphylococcus aureus multi-résistant(SAMR) peut avoir chez les patients atteints de mucoviscidose. L’éradication précoce de ce germe n’est toutefois ni validée, ni standardisée. Les auteurs de ce travail ont testé l’association cotrimoxazole/rifampicine pendant 21 jours associée à l’application intranasale de mupirocine pendant 5 jours (bras...

Évolution des patients CF traités pour infections par Mycobacteriumabcessus

Les recommandations pour la prise en charge des infections par mycobactéries atypiques (Non tuberculosismycobacteria NTM) et notamment Mycobacteriumabcessus (MAb) indiquent qu’un traitement intensif initial par voie intraveineuse de 3 à 12 semaines est nécessaire, suivi d’un traitement oral et/ou par aérosol combinant plusieurs molécules actives jusqu’à l’éradication de la NTM...

Les masques faciaux et les fiches d’information sur les mesures de protection diminue les bioaérosols générés par les patients atteints de mucoviscidose lors des efforts de toux

Pseudomonas aeruginosa(Pa) occupe une place majeure dans l’atteinte respiratoire au cours de la mucoviscidose. Lors d’un effort de toux, les bioaérosols qui sont générés produisent des gouttelettes de moins de 5 µm qui sont susceptibles d’être inhalées par d’autres patients. Celles de plus de 5 µm tombent mais les germes...

Rôle de la sécrétion d’insuline et du stress oxydatif sur le développement du diabète lié à la mucoviscidose : une perspective clinique

Les travaux qu’Arelene Stecenko a rapporté dans sa communication portent sur les mécanismes responsables du développement du diabète lié à la mucoviscidose (DLM). Selon les résultats d’une étude antérieure menée par son équipe chez l’adulte atteint de mucoviscidose, deux voies, l’une endogène, l’autre exogène, conduiraient en parallèle au développement du...

Réponse des organoides intestinaux à la Forskoline pour déterminer les molécules thérapeutiques capables de restaurer la fonction de CFTR (Projet hollandais Rainbow)

Jusqu’à aujourd’hui seules deux molécules restaurant la fonction de CFTR, ivacaftor and lumacaftor, ont été autorisées dans le traitement de la mucoviscidose, mais ce seulement pour un petit nombre de mutations alors que plus de 2000 ont été décrites. La nécessité d’une méthode permettant de sélectionner, indépendamment de la prévalence...

Relations entre l’expression de CFTR, sécrétion de bicarbonate et défense des voies aériennes de l’hôte : implications pour les thérapies ciblées

La sécrétion de bicarbonate médiée par CFTR et le pH du liquide de surface des voies aériennes (LSA) jouent un rôle critique dans la défense de l’hôte et la pathogénèse de la mucoviscidose. Pour mieux comprendre les relations existant entre l’expression du CFTR, la sécrétion de bicarbonate et les mécanismes...

Découverte et profil biologique d’une nouvelle génération de correcteurs de CFTR

L’une des stratégies thérapeutiques envisagées pour améliorer le bénéfice du traitement des patients atteints de mucoviscidose présentant une ou deux copies de CFTR-F508del consiste à combiner plusieurs correcteurs de CFTR agissant selon des mécanismes différents pour augmenter l’expression de CFTR à la surface des cellules. Trois correcteurs de nouvelle génération,...

Nouveau consensus de la Cystic Fibrosis Foundation sur le diagnostic de mucoviscidose

Le diagnostic de mucoviscidose est posé sur l’association d’un dépistage positif, de signes cliniques compatibles ou d’antécédents familiaux et d’une concentration de chlorure sudoral supérieure à 60 mmol/L. Une concentration de chlorure sudoral <30 mmol/L rend le diagnostic de mucoviscidose improbable . Chez les patients ayant des signes cliniques compatibles,...

Les exosomes, marqueurs de l’inflammation dans la mucoviscidose

Les exosomes sont des nanovésiculesde 40 à 100 nm, sécrétées par les cellules et contenant des protéines impliquées dans la signalisation intercellulaire. Dans cette étude, les exosomes ont été isolées à partir de lignées respiratoires CFBE sauvages (WT) et porteuses de la mutation F508del. Après ultracentrifugation, les fractions correspondant aux...

Les biomarqueurs de l’inflammation et du stress oxydatif dans la mucoviscidose : implication pour le développement des molécules anti-inflammatoires

Le déséquilibre de la balance inflammatoire et oxydant/antioxydant est une des caractéristiques fondamentales de la mucoviscidose. Il est nécessaire de disposer de biomarqueurs de l’inflammation pour surveiller les patients et orienter les traitements anti-inflammatoires. Actuellement peu de données sont disponibles. C’est pourquoi, l’étude de l’équipe de R Jain a analysé...

Interaction entre CFTR et l’environnement respiratoire

La fumée de cigarette contient plus de 5000 molécules différentes qui induisent un déséquilibre de la balance protéase/antiprotéase et une réponse pro inflammatoire qui altèrent les défenses immunitaires innées. La muqueuse respiratoire est en première ligne pour faire face à cette agression. Le tabac est impliqué dans la pathogénie de...

Rationalisation de la sélection de molécules actives sur le défaut moléculaire de CFTR

Les mutations de CFTR regroupent des défauts complexes touchant à la fois la transcription, la traduction, le repliement de la protéine et sa fonction. Ces défauts sont souvent combinés, ce qui explique l’efficacité limitée de VX-809 (lumacaftor) isolé, car la mutation F508del associe l’instabilité du domaine NBD1 et de la...

Correction of the most frequent premature termination codon mutations in CFTR by site-directed RNA editing

Selon Vallecillo-Viejo de l’Université de Porto Rico, il est possible de cibler et modifier les ARNm portant un codon stop prématuré. Les ARNm sont des molécules pouvant être éditées par des enzymes de la famille ADAR. L’activité de ces enzymes permet de convertir les Adénosine (A) en Inosine (I), nucléoside...

Identification et caractérisation de correcteurs de deuxième génération

De nouveaux correcteurs du défaut de routage de CFTR ont été identifiés. Il est important d’augmenter l’efficacité des correcteurs du défaut de routage de CFTR-F508del. Une stratégie consiste à combiner plusieurs molécules qui ont une activité sur des étapes différentes de la synthèse de la protéine. Un crible fonctionnel cellulaire...

PQ-010-002: étude exploratoire ouverte d’évaluation de l’efficacité de QR-10 sur les différences de potentiel nasal (DDP) de patients atteints de mucoviscidose homozygote ou hétérozygote composites pour la mutation F508del.

LE QR-10 est un ARN (33meroligonucléotide) spécifiquement développé pour réparer la séquence d’ARN messager des patients atteints de mucoviscidose porteurs d’au moins une mutation F508del. Cette molécule est administrée localement par aérosol. La phase 1b (PQ-010-001) est une étude de sécurité et de tolérance du QR-10 tandis que l’étude PQ-101-002...

Évaluation de l’atteinte respiratoire par IRM pulmonaire fonctionnelle à l’hélium polarisé et mesure de l’index de clairance pulmonaire chez des enfants présentant une atteinte respiratoire légère.

L’IRM pulmonaire fonctionnelle par inhalation d’hélium polarisé est un outil radiologique très performant pour visualiser les inhomogénéités de ventilation régionales. Aucune étude n’a comparé les données obtenues par cette technique à la mesure de l’inhomogénéité de ventilation évaluée par la mesure de l’index de clairance pulmonaire (ICP). Cette étude a...

Capacité du rinçage à l’azote en cycles multiples à évaluer la progression de l’atteinte respiratoire chez de jeunes enfants atteints de mucoviscidose.

L’objectif de ce travail était de déterminer si la mesure de l’index de clairance pulmonaire (ICP) peut rendre compte de l’évolution des phénomènes infectieux, inflammatoires et structuraux observés chez des jeunes enfants atteints de mucoviscidose. La mesure de l’ICP était réalisée chez des enfants âgés de 3 à 10 ans...

Impact clinique des exacerbations respiratoires traitées par voie orale

Environ 25% des patients ayant présenté une exacerbation bronchique traitée par voie intraveineuse ne récupèrent pas leur VEMS de base. Les exacerbations traitées par voie orale sont souvent considérées comme moins sévères, mais on n’en connait pas l’impact à long terme. A partir du registre de patients inclus entre 2009...

La déshydratation du mucus est le défaut initial de la maladie précoce des voies aériennes dans la mucoviscidose

Afin de déterminer les facteurs associés aux stades précoces de la mucoviscidose chez l’homme, le taux de mucine et les profils métabolomiques et de microbiome (bactéries saines et pathogènes de l’environnement et de la fore orale) des liquides de lavage bronchoalvéolaires (LBAL) ont été comparés chez 46 enfants d’âge préscolaire...

Le défaut de transport du mucus dans les voies aériennes de rats atteints de mucoviscidose est normalisé par l’addition de bicarbonate

Afin de mieux comprendre les mécanismes impliqués dans le retard de clairance mucociliaire observé dans la mucoviscidose, l’équipe de Steven Rowe a développé un modèle murin de présentant les principales caractéristiques des voies aériennes atteintes de mucoviscidose en réalisant un knock-out du gène CFTR chez le rat (rat CFTR-/-). La...

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