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Clinique, Physique & Respiratoire, Soins infirmiers

L’association lumacaftor/ivacaftor en vie réelle

L’association lumacaftor/ivacaftor (lum/iva) étudiée dans les essais cliniques de phase 3 a permis un gain d’environ 3% sur la fonction respiratoire appréciée par le VEMS, atteignant même plus de 10% chez 25% des patients. Une réduction d’un tiers de la fréquence des exacerbations était également rapportée (Wainwright et al, N Engl J Med. 2015;373(3):220-31). En vie réelle, une faible amélioration du VEMS a été observée, comme lors des essais cliniques, avec une grande variabilité de réponse, de -39% à +20%. Aucun élément clinique ou paraclinique ne pouvait permettre de prédire la réponse respiratoire au traitement. En vie réelle, une diminution de la fréquence des exacerbations a également été observée (Jennings et al, Ann Am Thorac Soc. 2017;14(11):1662-6). Contrairement à ce qui a été rapporté avec l’ivacaftor, aucune étude n’a montré d’effet de lum/iva sur le diabète ou la glycémie. Lors des essais cliniques, l’arrêt de traitement en raison d’un effet indésirable est survenu dans 4% des cas. En vie réelle, la sensation d’oppression thoracique a été l’événement indésirable le plus souvent observé, entraînant l’arrêt du traitement chez 24% des patients sévères. Chez les patients sévères, la sensation de gêne ou d’oppression thoracique était moins fréquente et moins sévère quand le traitement était commencé à demi dose (Taylor-Cousar et al, J Cyst Fibros. 2018;17(2):228-35). La tolérance de lum/iva en vie réelle semble meilleure chez l’enfant que chez l’adulte, avec peu d’arrêts de traitement (Ratjen et al, Lancet Resp. 2017;5(7):557-67). Le gain sur la fonction respiratoire est faible, de même que la réduction des exacerbations, mais ceci peut simplement refléter une maladie peu sévère chez les enfants.