Les cellules souches : modèle pour les thérapies cellulaires ?

Pour tester les modulateurs de CFTR selon les génotypes, les lignées cellulaires se révèlent insuffisantes car elles expriment l’ADN de CFTR de façon hétérologue, et ne permettent pas de prendre en compte les anomalies des transcrits ou bien les modifications post-transcriptionnelles. Les cellules souche pluripotentes inductibles sont un modèle intéressant. Leur expansion est quasi illimitée, elles sont adaptables pour des approches d’édition de gènes et peuvent se redifférentier en cellules d’intérêt, par exemple les cellules basales respiratoires. Les auteurs de la communication ont détaillé le protocole de génération ainsi que leur purification (Hawkins et al 2017). Cet outil permet de mesurer CFTR en termes d’expression et de fonction (constitution d’organoïde). Mais leur principal intérêt est leur utilisation pour les futures thérapies cellulaires.

Référence

CONGRES NACFC 2018 - Samedi 20 octobre 2018
In vitro models of CF 
W16.3 – Abstract 163 - IPS cells: relevant models on the road to cell-based therapies
Speaker : JE Mahoney